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FDA批准Alnylam的RNAi疗法givosiran治疗罕见遗传病

美国食品药品监督管理局已同意Alnylam Pharmaceuticals 公司的givosiran用于医治患有急性肝卟啉症的成年患者,这是一种遗传性疾病,患者的血红素生成过程中构成有毒的卟啉分子结合血液中的氧气。
"卟啉分子堆集会引起急性卟啉症发生,导致严峻的痛苦和麻木、呼吸衰竭、癫痫发生和精神状态改动。这些发生是忽然发生的,并或许形成永久性神经损害和逝世。" FDA肿瘤学杰出中心主任,FDA药物评价和研究中心肿瘤病学办公室署理主任Richard Pazdur博士说,"在今日的同意之前,卟啉症的医治计划仅能部分缓解这些发生所特有的激烈痛苦。今日同意的药物能够经过协助削减发生次数来医治这种疾病。"
该药是一种皮下注射RNAi疗法,靶向氨基乙酰丙酸合成酶1。givosiran每月给药一次,可明显下降诱导的肝脏ALAS1水平,从而将神经毒性血红素中心产品氨基酮戊酸ALA和PBG下降到挨近正常水平。经过削减这些中心产品的堆集,givosiran有潜力防备或削减卟啉症发生的发生,操控缓慢症状,并减轻疾病担负。
该同意根据94例急性肝卟啉症患者的临床试验成果。与承受安慰剂的患者比较,承受givosiran的患者的卟啉症发生削减了70%。
FDA颁发该使用突破性医治称谓和优先检查称谓。givosiran还获得了"孤儿药"称谓。
原始出处:
https://www.europeanpharmaceuticalreview.com/news/106302/first-treatment-inherited-rare-disease-approved/
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